Kystistä fibroosia (CF) sairastavalla kloridin liikkuminen soluihin ja niistä ulos on vähäisempää CFTR-mutaatioiden vuoksi. CFTR-proteiinilla on tärkeä rooli keuhkojen limanerityksen säätelyssä.
Kolmea eri lääkeainetta sisältävä yhdistelmävalmiste, jossa lääkeaineet parantavat yhdessä poikkeavan CFTR-proteiinin toimintaa. Tämä tekee hengittämisestä helpompaa parantamalla keuhkojen toimintaa.
Käyttötarkoitus:
Kystinen fibroosi (CF) hoitoon yli 6-vuotiaille. CF on sairaus, jossa keuhkot ja ruoansulatusjärjestelmä saattavat tukkeutua paksusta, tahmeasta limasta.