Kystistä fibroosia (CF) sairastavalla kloridin liikkuminen soluihin ja niistä ulos on vähäisempää CFTR-mutaatioiden vuoksi. CFTR-proteiinilla on tärkeä rooli keuhkojen limanerityksen säätelyssä.
Lääkeaine tehostaa CFTR-proteiinin toimintaa. CFTR-proteiini muodostaa solun pintaan käytävän, jota pitkin esimerkiksi kloridihiukkaset voivat liikkua soluista sisään ja ulos.