Tafamidiisi sitoutuu transtyretiinin (TTR) tyroksiinin sitoutumiskohtiin stabiloiden tetrameerin ja hidastaen sen hajoamista monomeereiksi. Tämä on amyloidogeenisen prosessin ja siten invalidisoitumisen nopeutta rajoittava vaihe.
Käyttötarkoitus:
Tarkoitettu viivästyttämään ääreishermoston tilan heikkenemistä transtyretiinivälitteisen amyloidoosin hoitoon aikuispotilaille, joilla on vaiheen 1 oireinen polyneuropatia.